长久以来，FDA经常会收到很多患者发来的有关其批注上市的医疗产品的各种意见和建议。这些从患者角度出发而得出的有关医疗产品安全有效性的想法和体会为FDA审批同一类型产品带来了新的思考角度，譬如说HIV患者或者各类型硬化病患者作为适用人群的医疗设备。

根据FDASIA法令1137章节：有效实施各种方案在医疗产品的发展过程中收集患者的意见，在审核和法规研讨中充分考虑到患者的角度。FDA在2013年中旬举办公众研讨会收集公众意见，最终确定了PPI 即患者意愿信息（Patient preference information）将在PMA上市审核，HDE申请和创新产品申请中作为自愿性递交的资料。

除了发布了PPI的指南草稿，2015年FDA成立了患者顾问协会（PEAC），用于FDA在涉及复杂的与医疗设备相关的问题讨论中，可以咨询患者的态度和意见。

那到底这个PPI是什么样的信息？

患者意愿信息是患者观点（patient perspectives) 的一种。患者观点是指病人在患病期间对疾病以及疾病管理的体会。患者观点通常可以帮助医护人员更好地了解病情、识别哪些因素对于患者来说更为重要，因此在治疗层面，更好进行风险收益的分析。本次发布的最终指南只是针对于患者观点中的患者意愿信息， 在指南中该患者意愿信息的定义为一种针对某一特定治疗方法或几种方法的选择中能够比较明确显示患者倾向和接受程度的定量或定性的评估。除了患者之外，FDA在审核PMA, HDE和创新产品申请时，也同样会考虑对于照顾者（譬如家长）和医学专业人士在某一医疗设备受益风险分析中的偏向性。

PPI又能如何左右FDA的审核决定？

在指南中明确指出：

1. PPI可以帮助FDA了解从患者角度来说一个技术的最重要的优势和风险。以便提供对于相关临床试验主要疗效指标和次要疗效指标的选择。

2. 评估不同属性的风险收益对于患者的重要程度，弄清楚患者是如何权衡特定的医疗技术。

3. 帮助FDA了解在不同的治疗诊断方式中，患者的异质性以及不同的偏向。

龙德需要提醒读者的是，在新颁布的最终指南中，对于PMA， HDE和创新申请的审核标准是不会因PPI的介入而有任何改变，另外由于PPI对于申请者或厂商来说，是自愿提供的，作为一份正规的科学证据的材料。它的存在只会左右FDA在审核医疗设备风险收益分析阶段中，确认对于患者来说，是否认可该设备风险的承受和疗效的确切性。而与此同时，PPI不会对审核医疗设备风险收益分析中其他FDA的决策有任何影响。

由于PMA，HDE以及创新申请分别针对不同注册类型医疗设备，因此PPI在这些不同申请流程中对于FDA审核的协助方式也会有不同，这些内容也在最终指南中有详细的论述。

PPI是否适用于所有的医疗设备？

显然，对于疗效确实，治疗方案中已有长期证据证实金标准的技术来说，PPI并不适用。可以说， 在一般PMA， HDE申请和创新申请中，PPI 适用于针对某一类疾病情况下，患者或医学人士接受其治疗方案的决定是依靠倾向性选择的医疗设备，譬如以下情况：

1. 医疗器械具有与患者直接相对的界面

2. 医疗器械会产生巨大的健康和外观上的受益

3. 医疗器械会直接影响健康相关的生活质量

4. 具有确切的生命支持作用，但会伴有很高风险的医疗器械。

5. 医疗器械用于应对未经验证的医学需要，或是治疗一种罕见疾病。

6. 医疗器械会提供在已有治疗方案之外的优势

7. 创新的医疗器械

FDA对于PPI研究的建议有哪些？

在本文前面已经谈到，PPI不只是一个简单的针对患者的调查报告，而是一个有根据的科学证据。对于定量PPI数据，FDA建议：

1. PPI应以患者作为研究中心对象，而非医学人士。并且该患者应该在完全熟悉和了解该设备以及治疗方案的前提下，参与PPI研究。

2. 取样的代表性和结论的普遍性需要有根据。

3. 需要体现患者的选择的异质性。譬如不同性别年龄种族，文化背景等情况下患者的倾向性。

4. 研究应该在一个公认权威的组织，依照GRP流程进行（Good research practices）

5. 需要将研究的背景以及相关收益风险、不确定性通过各种手段（语言、数字、图像）进行表述。

6. 在研究设计阶段，尽量减少可能会出现认知误区。

7. 研究数据必须符合逻辑

8. PPI数据必须在相关的临床领域通过证据分析得出。

9. 研究结果的分析必须有合理的推导过程。

10. PPI研究是需要专业培训过的研究人士进行，而非患者主导。

研究者需要保证研究的参与者完全了解告知他们的研究的内容，包括风险、受益处、不确定性或其他医学信息。（以免因为参与者阅读和听力能力被高估而造成信息收取的误差）