近日，国家药品监督管理局发布公告，通过优先审评审批程序批准临床急需境外新药注射用拉罗尼酶浓溶液上市，用于黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。据统计，自临床急需境外上市药品目录发布至今，国家药监局已经批准了34款新药的进口注册（详见下表）。其中，今年批准7款，2019年批准17款，2018年批准10款。

　　34款获批上市的进口新药中，17款为小分子药物，13款为单抗药物，疫苗和反义寡核苷酸类产品各占1款。在适应证方面，以抗肿瘤产品较为多见，包括非小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、黑色素瘤和骨巨细胞瘤等癌种均有产品获批上市。

　　值得一提的是，这些产品中，多款产品的获批属于“中国首个”，对于疾病治疗而言，具有重要意义。

　　首个CDK 4/6抑制剂

　　根据辉瑞（Pfizer）公告，哌柏西利是全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂。CDK 4和6是细胞周期的关键调节因素，其能够触发细胞周期进展。哌柏西利通过抑制CDK4/6，恢复细胞周期控制，从而阻断肿瘤细胞增殖。2018年，该药在中国获批用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER-2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗。

　　首个PCSK9抑制剂

　　依洛尤单抗是一种人单克隆免疫球蛋白G2(IgG2)，针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型(PCSK9)。它与PCSK9结合，抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)的结合，从而增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量，并降低LDL-C水平。2018年，该药在中国获批上市，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)的PCSK9抑制剂。

　　首个全人源IL-17A抑制剂

　　司库奇尤单抗是目前全球首个且唯一一个全人源IL-17A抑制剂，该药首次将治疗靶点集中于IL-17A这一银屑病核心致病因子上，能特异性结合任何来源的IL-17A而不妨碍其他细胞因子正常工作。2019年，该药在中国获批上市，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。

　　首个氘代产品

　　氘代丁苯那嗪片是一类囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。在化学上，安泰坦是丁苯那嗪的衍生类似化合物，相比丁苯那嗪母体，氘代丁苯那嗪具有更长的半衰期，药代动力学特征得到明显的改善。今年5月，梯瓦公司（Teva）宣布该药正式获得中国国家药监局批准，用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。安泰坦是国家药监局和美国FDA批准的第一个氘代产品。

　　首个儿童肺动脉高压患者用药

　　波生坦分散片是一款双重内皮素受体拮抗剂。它通过阻断ETA、ETB受体，防止甚至逆转肺血管重构及右心室肥厚，降低右心室后负荷从而改善患者的临床症状和运动耐量。2019年，强生旗下杨森制药宣布波生坦分散片在中国获批，用于治疗儿童肺动脉高压（PAH）。该药成为中国首个获批的儿童肺动脉高压患者用药。

　　首个黏多糖贮积症治疗药物

　　依洛硫酸酯酶α可靶向黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）的基础病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏，显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能，改善患者的生存质量。2019年，该药在中国获批上市，用于治疗MPS IVA患者。值得一提的是，依洛硫酸酯酶α是中国首个黏多糖贮积症药物，同时也是目前唯一一种适用于MPS IVA患者疾病缓解的药物。

　　首款SMA疗法

　　诺西那生钠是一款反义寡核苷酸（ASO）药物，它通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合，改变RNA的剪接过程，从而增加正常SMN蛋白的表达量。因此，这一疗法可以在SMN1基因失活的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者身上增加正常SMN蛋白的水平，从而维持运动神经元的生存。2019年，该药在中国获批用于治疗SMA患者。

　　首个卵巢癌靶向药

　　奥拉帕利是一种利用“合成致死”机制治疗癌症的新药——在不少卵巢癌患者体内，会出现有害的BRCA1与BRCA2突变，影响到DNA的修复。而奥拉帕利能进一步抑制这些癌细胞体内的PARP蛋白，让DNA已经难以修复的癌细胞积重难返，最终死亡。2018年，该药在中国获批上市，成为首个在中国获批用于治疗铂敏感复发性卵巢癌的PARP抑制剂。

　　首个多发性硬化口服治疗药物

　　特立氟胺片是一种具有抗炎作用的免疫调节剂，可抑制二氢乳清酸脱氢酶，该酶是一种参与嘧啶从头合成的线粒体酶。研究表明，该药治疗多发性硬化的作用机制，可能与中枢神经系统中活化淋巴细胞数量的减少有关。2018年，该药在中国获批上市，用于治疗复发型多发性硬化。这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。

　　这些进口新药在中国快速获批，为正在等待药物治疗的患者而言意义重大。根据国家药监局公告，境外已上市临床急需新药名单重点考虑中国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。期待在优先审评等特殊通道下，更多的临床急需新药能够进入中国，造福更多患者。

信息来源：中国食品药品网